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    帕納替尼(Ponatinix)一線治療慢粒白血病患者效果如何?

    [ 人氣:129 | 日期: 2021-02-26 | 返回 | 打印 ]

       帕納替尼(Ponatinix)是一種三代TKI。在大型PACE試驗中,帕納替尼治療多重耐藥慢性粒細胞白血病和Ph+急性淋巴細胞白血病有效,慢性期疾病的主要終點——主要細胞遺傳學緩解發生于60%的患者,其中80%達到長期持久緩解。根據這些結果,帕納替尼開始作為一線方案在臨床試驗中評估:EPIC研究比較了隨機分配帕納替尼45 mg/天vs標準劑量伊馬替尼的療效。然而,因為血管閉塞性事件發生率高,試驗提前結束。
    帕納替尼(Ponatinix)一線治療慢粒白血病患者效果如何?_香港濟民藥業
       在《The Lancet Haematology》雜志中,Preetesh Jain及其同事報道了一項2期試驗結果,這項試驗研究了帕納替尼45 mg/天治療51名新診斷慢性期慢性粒細胞白血病患者的療效。
     
       這項試驗由于心血管事件增加而提前終止。中位隨訪20.9個月(14.9-25.2個月)之后,帕納替尼被證實可降低早期細胞遺傳學和分子緩解,第6個月,43/46(94%)名患者達到完全細胞遺傳學緩解,55%的患者達到完全分子緩解。51名患者都沒有進展至急變期。5名患者發生腦血管或血管閉塞性疾病。43名患者需要中斷治療,45名患者需要降低劑量?! ?/span>
    這一研究結果表明,帕納替尼(Ponatinix)作為一線療法可導致更深更快的分子緩解,但是從長遠來看,大部分患者可能中止治療。帕納替尼用于新診斷慢性粒細胞白血病患者之前需要額外信息。
     
       首先,建議初始劑量為45 mg/天,以確保與心血管閉塞性事件直線相關的高效:體外數據表明,抑制BCR-ABL突變,40 nmol/L濃度是必要的。血漿濃度高于40 nmol/L,可以達到30 mg的劑量,15 mg對于抑制大多數突變是有效的,除了Glu255Val和Thr315Ile。
     
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